Osaaminen, data ja uskottavuus siivittivät harvinaiseen lääkediiliin
Lääkekehitys on pitkä ja epävarma tie, eikä varhaisia lisenssisopimuksia juuri tehdä. Suomalainen Rappta Therapeutics on onnistunut molemmissa. Business Finland oli mukana alusta lähtien.
Suomalainen Rappta Therapeutics on tehnyt jotain harvinaista, nimittäin kehittänyt täysin uudenlaisen, ensimmäistä laatuaan olevan syöpälääkkeen ja onnistunut solmimaan merkittävän yhteistyösopimuksen amerikkalaisen Springworks Therapeuticsin kanssa jo prekliinisessä kehitysvaiheessa.
Tämä on lääkekehityksessä poikkeuksellista, koska pääsääntöisesti lääkeyritykset saavat kumppaneita vasta kliinisten näyttöjen jälkeen. Lääkkeen vaikutus perustuu PP2A-proteiinin entsyymin uudelleenaktivointiin.
Yhtiön juuret ovat kansainvälisessä yhteistyössä, joka sai alkunsa yli viisi vuotta sitten, kun Rappta Therapeuticsin perustaja Mikko Mannerkoski tutustui yhtiön toiseen perustajaan, syöpätutkija, professori Goutham Narlaan. Narla oli jo pitkään tutkinut PP2A-entsyymiä – mielenkiintoista, mutta vaikeasti tavoitettavaa kohdetta lääkekehityksessä.
Mukaan saatiin myös professori Derek Taylor, jonka erikoisalaa on mikroskopia lähes atomitasolla. Tutkimukseen on panostettu valtavasti, ja Rappta on tällä hetkellä maailmanlaajuisesti pisimmällä PP2A:n hyödyntämisessä lääkekehityksessä.
– Tutkijamme pystyivät tutkimaan PP2A:n rakennetta tarkasti ja muodostamaan siitä rakennekoordinaatit, joiden avulla lääkekehitystä voitiin ohjata rationaalisesti. Aiemmin tämä oli ollut lähinnä pimeässä hapuilua, kertoo Mikko Mannerkoski.
– Meillä oli ensi kertaa käsissämme mahdollisuus lähteä kehittämään lääkkeitä täsmällisen suunnitelman pohjalta.
Kun tiekartta oli selvillä, alkoi rakentaminen
Kun tieteellinen tiekartta oli valmis, Rapptan rakentaminen käynnistyi kunnianhimoisesti sekä lääketieteelliseltä että kaupalliselta pohjalta. Alkuun yhtiö sai Business Finlandin Tempo-rahoitusta ja myöhemmin T&K-rahoitusta.
– Saimme mukaan yksityisiä sijoittajia, kuten Novartis Ventures, Novo Holdings ja Advent Life Sciences sekä Business Finlandin tuen. Pystyimme aloittamaan lääketieteellisen projektin kunnolla, kertoo Mikko Mannerkoski.
– Rahoitus oli ratkaiseva kannaltamme. Ilman Business Finlandin tukea yritystä ei olisi perustettu Suomeen vaan Yhdysvaltoihin. Suomessa pääomaa on rajallisesti, joten tällainen julkinen rahoitus on erityisen tärkeää lääketeollisuuden kaltaisilla aloilla, painottaa Mannerkoski.
Ilman Business Finlandin tukea yritystä ei olisi perustettu Suomeen vaan Yhdysvaltoihin.
Yhtiöön koottiin kansainvälinen tiimi, joka rakentui pitkälti Goutham Narlaan ja hänen tieteellisiin yhteistyökumppaneihinsa.
– Heillä oli syvällinen ymmärrys siitä, minkä varaan tutkimusta ja lääkekehitystä voidaan lähteä rakentamaan.
Kumppania haettiin laajalla haulla – ja sellainen löytyi. Rapptan lisenssikumppaniksi valikoitui yhdysvaltalainen, pörssilistattu Springworks Therapeutics.
Rapptan kunnianhimo on tehnyt vaikutuksen myös Business Finlandiin. Senior Adviser Eija-Riitta Hämäläinen kehuu erityisesti yhtiön tiimiä.
– Arvioimme aina rahoituskohteita kokonaisuutena: vaikka innovaatio ja tutkimus olisivat hyviä, emme lähde mukaan, jos emme usko tiimiin. Rapptan tiimi on osaava, dynaaminen ja aidosti uskoo asiaansa. Kyseessä on vahva innovaatio, jota viedään määrätietoisesti eteenpäin.
Hämäläinen muistuttaa, että lisenssisopimus jo prekliinisessä vaiheessa on erittäin harvinainen saavutus.
– Suurimmat sopimukset solmitaan yleensä vasta, kun yrityksellä on kliinistä dataa eli ihmisillä tehtyjä testejä ja ensimmäisiä turvallisuus- ja tehohavaintoja. Tässä tapauksessa sopimus tehtiin jo ennen sitä, mikä kertoo merkittävästä potentiaalista.
Lääkekehitystyössä tarvitaan laajaa osaamista ja verkostoitumista
Lääkekehitys on oma maailmansa, toteaa Mikko Mannerkoski. Neuvoksi muille lääkealan startupeille hän sanoo suoraan, ettei pelkkä hyvä idea tai tutkimustyö kanna vielä pitkälle.
– Monella tutkijalla ei välttämättä ole käsitystä siitä, miten pitkä matka peruskeksinnöstä on siihen, että siitä voi tulla lääke tai muu potilaskäyttöön soveltuva innovaatio. Se vaatii valtavasti osaamista ja ymmärrystä lääketeollisuuden ja markkinan toiminnasta.
Juuri siksi Rappta on alusta lähtien panostanut vahvaan, monipuoliseen ja kansainväliseen tiimiin sekä osaamiseen.
– On tärkeää käydä heti mahdollisimman laajasti keskusteluja eri verkostoissa ja testata, onko oma keksintö oikeasti markkinakelpoinen. Ilman verkostoja innovaatioiden happotestaaminen teollisesta näkökulmasta on huomattavasti vaikeampaa.
Myös kansainvälinen yhteistyö on ollut elintärkeää.
– Suomessa ei ole valtavan laajaa lääketeollisuuden osaamispohjaa eikä paljoa ihmisiä, joilla olisi kokemusta lääkekehityksen eri vaiheista. Meillä oli onneksi jo varhaisessa vaiheessa kontakteja ja palkkasimme nopeasti uutta osaavaa väkeä, Mannerkoski kertoo.
Business Finlandin Eija-Riitta Hämäläinen korostaa samaa: yksin ei voi onnistua.
– Rapptan tiimi oli heti valmis rakentamaan verkostoja ja etsimään kumppaneita. Myös se, että yhtiö haki yksityistä rahoitusta jo alkumetreillä, oli tärkeää. Heillä oli katse kansainvälisillä markkinoilla ja he etsivät sieltä parhaat osaajat. Se osoitti meille, että ydintiimi tiesi, mitä tekee.
Hämäläisen mukaan yhteistyö ja avoimuus ovat kriittisiä tekijöitä.
– Pitää olla valmis tekemään töitä, etsimään kumppanit, rakentamaan verkostot ja jakamaan osaamista. Yhdessä pääsee eteenpäin – ei saa olla liian itsekäs oman tiedon tai idean kanssa. On uskallettava partneroitua laajasti.